人間の遺伝子は、何らかの原因で傷つくとがん細胞へと変化します。そのような遺伝子を助けるのもまた遺伝子です。
がんの遺伝子療法は、がん抑制遺伝子を体内に投与することで、異常化した遺伝子の正常化を目的とした治療法です。
人間の身体は無数の細胞から構成されており、その細胞一つひとつの中に遺伝子を持っています。その膨大な数の遺伝子は、常にさまざまな環境因子の攻撃を受けて傷ついています。遺伝子が傷ついて異常をきたした場合、正常な細胞はがん細胞へと変化します。
それをチェックしているのも遺伝子であり、代表的なものにp53という「がん抑制遺伝子」があります。がんの遺伝子療法は、このようながん抑制遺伝子を体内に投与することによって異常な遺伝子の正常化を促す治療法です。
がん抑制遺伝子p53は、さまざまな生体ストレスから細胞を守り、がんの発病を防ぐ働きから「Cellular gatekeeper」、細胞の門番とも呼ばれています。遺伝子の損傷やがん遺伝子の活動、酸化ストレス、栄養不良などに対応しながら活性化したp53は、一つひとつの細胞内で遺伝子の修復や細胞増殖サイクルの抑制を制御する能力を持ち、正常な細胞ががん細胞と化したときにそれを自死させる機能を発揮します。
このように、正常な細胞を維持するために非常に重要な役割を果たしているp53ですが、多くのがん患者さんにおいてp53の働きが失われていることが研究により明らかになってきました。
がんの遺伝子療法ではこのp53をはじめとして、がん遺伝子診断に基づいて患者さん一人ひとりの遺伝子に合ったがん抑制遺伝子を導入します。P53以外にもTRAIL、IL-24、IL-12、FUS-1、PTEN、p16といったがん抑制遺伝子があり、そのほか、遺伝子に影響するマイクロRNA抑制タンパクのCDC6抑制RNA、EZH2抑制RNAなどもあります。最近では遺伝子治療タンパクのガンキリン抑制RNAが登場し、遺伝子療法の効果はさらに高まりつつあります。
遺伝子療法は三大療法と併せて治療を行なうことも可能で、三大療法の治療前、治療中、治療後に遺伝子療法を取り入れていくことで、相乗効果も期待できます。また、遺伝子療法はがんの種類を問わないので、三大療法の適応がない患者さんにも実施することができます。
また、画像上は特に異常を認められなくとも、がんの遺伝子検査で異常が認められることを「前がん状態」といいますが、そこで遺伝子療法を行なうことでがんの発病を阻止することができると考えられています。
遺伝子療法は、基本的にどんながんにも適応があるとされます。
がんの予防、他のがん治療との併用、再発予防、延命治療など、前がん状態から末期がんまでさまざまなケースに対応することができます。
がんの遺伝子療法を受けるにあたっては、これまでの経過や現状を十分に検討した上で治療が選択されることになります。この治療は国内では未承認の治療であるため、それを理解した上で治療に同意することが必要です。
遺伝子療法では、がん抑制遺伝子や治療タンパクを患者さんに投与することになりますが、それにはベクターと呼ばれる、がん細胞に正常遺伝子を取り込ませるための細胞サイズの入れ物を使用します。これを点滴で投与することになります。
患者さんの状態によっても変わってきますが、一般的に点滴投与は6回以上、約2カ月を1クールとすることが多いようです。
費用は1クールで約150万円~300万円に設定されている医療機関が大半ですが、局所注射などのオプションを用意している医療機関もあり、それぞれ確認が必要です。
遺伝子療法は国内では未承認のため、データ収集を目的とした患者会に登録することが必要なこともあり、その場合は別途登録料がかかります。
がんの遺伝子療法には抗がん剤のような強い副作用が起きることは少ないと考えられます。一過性の発熱や吐き気、蕁麻疹といった副作用もありますが、ほとんどが軽度の症状で落ち着いています。
遺伝子治療は先進医療で保険適用外となるため、治療費が高額になりやすいのはデメリットといえるでしょう。
また、遺伝子療法は免疫細胞療法などと同様に理論上は優れた治療法ですが、十分な有効性が確立できるほど治療データの蓄積があるとはいえないのが現状です。
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